Novartis: examen accéléré aux USA contre l’amyotrophie spinale
(Keystone-ATS) Novartis a obtenu de l’Agence sanitaire américaine (FDA) un examen prioritaire de son traitement expérimental de remplacement génique AVXS-101 – désormais baptisé Zolgensma – contre l’amyotrophie spinale de type 1.
Cette maladie neuromusculaire progressive constitue l’une des première cause génétique de mortalité parmi les nourrissons, précise la multinationale pharmaceutique rhénane dans son communiqué lundi.
Le Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xxxx) a été développé par le laboratoire américain Avexis, racheté en mai dernier pour près de 9 milliards de dollars par Novartis. Le traitement se présente sous la forme d’une perfusion unique et est conçu pour combattre l’origine monogénique de l’amyotrophie spinale en substituant le gène primaire SMN1 défectueux ou manquant. L’opération doit permettre d’éviter une détérioration des fonctions musculaires.
Novartis souligne que les quinze très jeunes patients soumis à l’étude clinique de phase I “Start” étaient encore en vie et ne nécessitaient pas d’assistance respiratoire permanente au moment de leur deuxième anniversaire, alors que moins de 10% des nourrissons atteints d’amyotrophie spinale parviennent sans traitement jusqu’à cet âge.
Onze des douze bambins ayant reçu un dosage élevé de Zolgensma parvenaient en outre à se tenir assis pendant au moins cinq secondes, ce qu’aucun patient non traité ne parvenait à faire.
La désignation d’examen prioritaire implique une prise de décision par la FDA dans les six mois suivants, contre 10 mois pour une procédure standard. Le Zolgensma avait déjà obtenu des désignations équivalentes au Japon et en Europe, où des décisions sont attendues respectivement dans le courant du premier semestre et mi-2019.
Avexis dispose d’une plateforme de production, baptisée AAV9 et concentrée sur les troubles du système nerveux central.
La proposition de rachat, lancée début avril, était motivée par l’intégration du Zolgensma au sein du portefeuille de Novartis, ainsi que par une extension des capacités de production de thérapies géniques au delà de la franchise oncologique.
“L’intégration de l’équipe d’Avexis nous permettra de nous doter d’une nouvelle plateforme de thérapies géniques, en plus de notre plateforme CAR-T en oncologie”, avait alors souligné le directeur général (CEO) de Novartis, Vasant Narasimhan. Le responsable articulait à l’époque déjà des milliards de dollars de revenus potentiels pour l’AVXS-101.
