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Terapia genética alivia sintomas de anemia falciforme

(Arquivo) Cientistas usaram pela primeira vez terapia genética para aliviar os sintomas de um adolescente que sofre de anemia falciforme, segundo um estudo publicado nesta quinta-feira afp_tickers

Cientistas usaram pela primeira vez terapia genética para aliviar os sintomas de um adolescente que sofre de anemia falciforme, segundo um estudo publicado nesta quinta-feira.

A anemia falciforme é uma doença hereditária causada por uma mutação genética que faz com que os glóbulos vermelhos fiquem em formato de foice.

Os doentes – cerca de cinco milhões no mundo – apresentam anemia com frequência e se cansam facilmente, correm um maior risco de infecções e derrames, e têm crises de dor. Muitos necessitam de transfusões de sangue crônicas.

Uma equipe do grupo de hospitais universitários AP-HP em Paris, do Imagine Institute of Genetic Diseases e da empresa de terapia genética Bluebird Bio disse que conseguiu fazer com que um adolescente não precisasse mais das transfusões, após um tratamento realizado em Paris em outubro de 2014.

O menino foi a primeira pessoa a ser tratada para a anemia falciforme em um ensaio clínico com terapia genética. Outros pacientes foram testados desde então, mas nenhum resultado oficial foi publicado.

A equipe coletou as chamadas células-tronco hematopoiéticas, que dão origem aos glóbulos vermelhos, a partir da medula óssea do jovem, então com 13 anos.

As células imaturas foram tratadas com um gene terapêutico, transportado num vírus desativado, que recodificou o seu DNA para corrigir a produção de células sanguíneas. As células tratadas foram então reinjetadas no corpo do menino.

O estudo publicado nesta quinta-feira na revista científica New England Journal of Medicine relatou que a saúde do paciente estava boa 15 meses após o tratamento.

“Ele está bem, não precisa mais de transfusões mensais, medicação para a dor ou hospitalização”, disse a líder do estudo, Marina Cavazzana, à AFP.

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