La EMA respalda la primera terapia génica para inmunodeficiencia infantil Wiskott-Aldrich
La Haya, 14 nov (EFE).- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendó este viernes la aprobación en la Unión Europea de Waskyra, la primera terapia génica destinada a tratar el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad hereditaria rara y grave que provoca inmunodeficiencia, hemorragias y un alto riesgo de infecciones potencialmente mortales.
El tratamiento, que se administra una sola vez mediante infusión, está indicado para pacientes de a partir de seis meses que necesiten un trasplante de células madre hematopoyéticas, pero no disponen de un donante compatible, un grupo para el que hasta ahora no existía alternativa terapéutica.
“El síndrome de Wiskott-Aldrich es una enfermedad hereditaria rara, casi exclusiva de varones, que afecta a las células sanguíneas y al sistema inmunitario. Está causada por anomalías en el gen que produce la proteína WAS, presente en células de la sangre y en ciertos tipos de células inmunitarias. La falta de una proteína WAS funcional provoca que estas células no se desarrollen ni funcionen de forma normal”, explicó la EMA.
Waskyra se basa en células madre extraídas del propio paciente y modificadas genéticamente para que puedan producir una versión funcional de la proteína WAS y, una vez devueltas al organismo, estas células generan sangre y células inmunitarias normales, lo que reduce de forma significativa los síntomas.
Según los datos presentados a la EMA, el tratamiento redujo en más de un 90 % la tasa anual de infecciones graves y disminuyó de forma similar los episodios de sangrado moderado y severo, en una evaluación basada en 27 pacientes tratados en ensayos clínicos y programas de acceso ampliado.
Los efectos secundarios más frecuentes del fármaco estuvieron relacionados con los procedimientos previos al trasplante y con la administración del medicamento, como infecciones asociadas al catéter o sangrado en el punto de inyección.
Las personas con esta enfermedad presentan moratones y hemorragias con facilidad, debido al bajo número de plaquetas normales, y sufren infecciones frecuentes por tener un número insuficiente de células inmunitarias funcionales, lo que puede derivar en sepsis y un mayor riesgo de ciertos cánceres, como el linfoma.
El Comité de Terapias Avanzadas de la EMA concluyó que los beneficios de Waskyra superan sus riesgos en pacientes que no pueden acceder a un trasplante convencional y el Comité de Medicamentos de Uso Humano respaldó este análisis.
Esta recomendación va a ser enviada ahora a la Comisión Europea, encargada de adoptar la decisión final sobre la autorización de comercialización en toda la UE, y una vez aprobada, el precio y el reembolso se negociarán a nivel de cada Estado miembro. EFE
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