一位盲人患者在接受光遗传学治疗后恢复了部分视力。5月24日一个国际科研小组在科学期刊《自然医学》上发表了这一案例报告,巴塞尔医学团队参与了这项研究。
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近40年前,一名58岁的患者被诊断出患有无法治愈的眼病-视网膜色素变性,这种病变是由七十多个基因突变引起,导致视网膜中的光受体死亡,令病人逐渐丧失视力,甚至失明。
在一副特殊眼镜的帮助下,这位盲人能够识别、计算、定位和触摸放在白色桌子上的各种物体,由Botond Roska和José-Alain Sahel带领的科研人员在报告中说,这位患者识别出了马路上的斑马线,并数出斑马线的横线数量。
光明
“巴塞尔分子与临床眼科研究所(IOB)所长、巴塞尔大学教授Roska说:“这是治疗遗传性眼病患者路途中的一个重要里程碑。大约13年前,他和他的团队首次发表声明,小盲鼠经过光遗传学治疗后可重见光明。
光遗传学是一种新科技,在这种技术中,可以通过光控制细胞开启和关闭。
科研人员首先利用一种腺病毒作为“引子”,注入到病人一只眼睛的视网膜细胞的光敏感蛋白质中,蛋白质在那里接管了死去的光感受器的功能,并将接收到的信号通过视神经传输到大脑。另一只眼睛在此过程中起对比作用。
复杂的培训
注射后四个半月,患者开始使用特殊的眼镜进行训练,该眼镜记录日常生活中的图像并将其转换为光脉冲。然后,这些东西被实时投射到视网膜上,刺激被改造了基因的细胞。从开始训练后的第七个月开始,病人开始表示出现了视觉改善的迹象。
例如,在一系列测试中,患者凭借眼镜的帮助,在92%的情况下感知、定位和触摸到了一个大笔记本。在36%的情况下找到了一个装有曲别针的小盒子,科研小组在一份声明中确认。
漫长的道路
Roska补充说,这项技术目前还不能令盲人能看到很清晰的画面,比如阅读报纸或识别人脸。此外,重要的前提是,病人不能是天生眼盲,而必须是在后来才失明的。
然而,研究成果表明,晚期视网膜色素病变的盲人患者获得了提高生活质量的希望。“然而用于临床尚需时日,”巴黎眼科教授兼视觉研究所创始主任Sahel在报告中说。
投入使用之前,需要在更大的病人群体中对疗效和安全性进行更长的研究。
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