全球药价谈判：制药巨头对垒各国监管

监管机构与制药商之间的矛盾日益加剧，这部分源于美国总统唐纳德·特朗普的施压。他指责其他国家“搭便车”，白白享受美国创新的成果。 Keystone-SDA

在医疗支出高企、创新药层出不穷的当下，药价已不仅是医患间的账单问题，更是横跨各国财政、医保和国际关系的博弈焦点。新药到底值多少钱？面对制药企业不断抬价的态势，全球卫生部门正苦苦思索这个巨大的难题。谁又该为高昂的创新成本买单？

全球制药企业与监管机构在新药定价问题上的矛盾日益凸显。瑞士制药巨头罗氏(Roche)近期因未能与当地监管机构就最终价格达成一致，被迫撤市一款抗癌药物。在英国，部分行业龙头在与卫生大臣就定价问题长期博弈后，不仅取消了投资计划，还警告称可能停止在该国销售新药。

制药企业普遍认为，药品监管机构未能对创新给予合理回报，反而要求提供过多且昂贵的疗效证据。然而卫生部门则担心创新药的价格不断攀升。在控制医疗支出成为政治和财政共识的背景下，监管方更担心在价格谈判中支付过高费用。

日内瓦Lattice Point咨询公司药品定价专家卡琳·斯坦巴赫(Karin Steinbach)指出：“在资金有限和医疗需求之间存在着明显的政治博弈。各国既希望患者能够获得必要的治疗，同时又必须把控整体医疗开支。”

监管机构与制药商之间的矛盾日益加剧，这部分源于美国总统唐纳德·特朗普(Donald Trump)的施压。他指责其他国家“搭便车”，白白享受美国创新的成果。

今年五月，特朗普签署行政命令，要求美国药品(目前为全球最高)参照人均GDP不低于美国60%的国家定价，并与其中的最低水平对齐。他同时呼吁欧洲国家提高药品支付标准，以承担创新成本的“公平份额”。美国政府还要求全球17家最大制药企业必须在9月29日前提交降低美国药价的具体方案。

定价不透明

特朗普提出诉求之际，恰逢全球多国药品定价机制出现重大调整。上世纪90年代以前，卫生部门与制药企业的谈判多以成本为核心，而非药物的临床价值。药品价格通常取决于监管方的支付意愿，而不是药品的实际疗效价值。许多国家还会参照一组同类国家的支付标准来设定价格。

然而，随着医疗支付方财务压力加剧，以及创新疗法数量与成本持续攀升，这一模式开始瓦解。

据美国医疗数据分析公司IQVIA统计，过去五年间，癌症药物支出(不含额外医疗费用及辅助治疗药物)增长了75%，在2024年达到2’520亿美元(约合人民币1.8万亿元)。随着癌症发病率攀升，预计到2029年相关支出将突破4’400亿美元(约合人民币3.17万亿元)。

斯坦巴赫指出：“在癌症和罕见病等领域，可供选择的治疗方案越来越多，这本身是好事。但临床研发的资金成本极其高昂。”

罗氏向瑞士资讯swissinfo.ch表示，一款新药上市通常需要长达十年的研发周期，投入高达55亿瑞郎(约合人民币495亿元)，而进入临床试验的候选药物中，最终只有约10%能上市。

为争取更低的价格和更早的用药机会，意大利、西班牙、日本和法国等国近年纷纷要求制药商提供折扣和返利。制药公司对此普遍表示接受，但条件是相关协议必须保密，理由是保密能防止其他国家要求进一步降价。

然而，这类闭门交易也使得药品的公开标价逐渐失真。

瑞典卫生经济学研究所的卫生经济学家托马斯·霍夫马赫(Thomas Hofmarcher)指出：“我们至少在这种局面里困了二十年。几乎所有高收入国家都通过国际参考定价机制将药品价格相互挂钩，但这些机制建立在虚高的标价基础上。”

目前也缺乏证据表明，保密折扣能有效降低医疗系统的总成本，或者改善患者的治疗结果。研究显示，最终商定的价格往往与药品疗效或其对社会创造的价值脱节。

物有所值

各国在药品成本控制上屡屡受挫，因此开始要求企业为定价提供更充分的依据。如今，几乎所有欧洲国家都设立了卫生技术评估(HTA)机构，这些机构不仅考察药品的医疗效果，还会评估其在社会、伦理及经济层面的影响。

各国评估方法有所不同，但目标一致，都是为了衡量药品的真实附加价值。多数机构采用“质量调整生命年”(QALY)这一通用指标，使监管部门能够将新药相较于现有疗法或既定基准所带来的额外效益进行量化定价。

何为质量调整生命年(QALY)？

质量调整生命年是一种衡量药物价值的指标，它将患者获得的生命长度与生活质量结合为一个数值。该指标既包括生命延长时长(治疗方案带来的额外生存年数)，也涵盖延长寿命期间的生活质量。生活质量通常采用0至1的量表进行评估，其中1代表完全健康，0代表死亡。

部分国家还对每获得一个“质量调整生命年”的成本设定门槛。例如，英国国家卫生与临床优化研究所将每一个“质量调整生命年”增益的成本上限设定在2万至3万英镑(约合人民币19.2万至28.8万元)之间。虽然这并非直接的价格上限，但已成为评估药品整体性价比的重要依据。

在瑞士，监管机构更倾向于通过与他国药价的比较来评估，而非依赖“质量调整生命年”计算。但近年来，瑞士药品定价部门也开始要求企业提供更充分的定价依据。

斯坦巴赫指出：“药品必须能够真正改善患者的生活，否则监管方不会愿意支付高于当前标准治疗方案的价格。如果现有药物疗效已经良好，那么企业要想证明新药值得更高定价，就需要拿出极具说服力的证据。”

争议与延迟

行业团体普遍支持基于价值的定价模式，但在具体执行方式上常与监管机构产生分歧。监管部门与制药企业之间愈发激烈的博弈，导致谈判周期不断拉长，从而延迟甚至限制了患者获得新批准药物的机会。

根据欧洲制药工业和协会联合会(EFPIA)发布的W.A.I.T.研究，在2024年前三年获批的药品中，仅有29%能够通过中央医保报销体系惠及患者，较2019年的42%大幅下降。随着患者等待用药的时间被拉长，包括瑞士在内的更多国家不得不启动应急机制，确保部分患者仍能及时获得所需药品。

一些在美国市场广泛使用的药物，却因成本效益不足而被欧洲定价监管机构拒绝采用，其中包括阿尔茨海默病治疗药物Leqembi以及乳腺癌药物Enhertu。2019年至2023年间，瑞典卫生技术评估机构驳回了54项药品报销申请，主要理由是其成本过高而临床获益有限。

部分药企甚至因定价纠纷退出市场或放弃新药上市。美国生物技术公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)在2022年终止其在欧洲的商业运营，称其基因疗法在争取欧洲各国支付意愿时面临巨大阻力。今年7月，罗氏也因瑞士监管部门坚持要求其提供更多临床证据才同意最终定价，而选择将其抗癌药物Lunsumio撤出瑞士市场。

当前药品定价困境仍未显现解决迹象。专家普遍认为，特朗普呼吁其他国家提高药价，只会加剧药企与监管方的矛盾，延误患者用药时间，并进一步推动行业定价机制的保密化。

霍夫马赫指出：“美国没有意识到，欧洲的医疗体系(其中许多由国家财政支撑)根本无力承担更多费用。它们支付现有医疗服务的资金已是捉襟见肘。”

中国创新药价格形成机制

中国自2016年起正式启动国家药品价格谈判政策(National Drug Price Negotiation Policy, NMPNP)，以后被纳入国家医保报销目录(National Reimbursement Drug List, NRDL)的创新药，需要先经过与政府谈判价格。谈判内容通常包括药品单价、总量采购承诺、医保支付比例等。政府一方面以医保为主要支付方，通过谈判压低价格；另一方面也设置激励机制，对具有“创新性”、“临床价值高”等特征的药物给予优先或更宽松的纳入条件。这个机制意图平衡“让患者可及”与“鼓励创新”的目标。

(编辑：Nerys Avery/vm/ac，编译自英语：瑞士资讯中文部/gj)