نوفارتيس السّويسريّة تكشف عن نتائج إيجابيّة لدراسة حول علاج زولجنسما الجّينيّ

سيدة في أحد المختبرات، خلال افتتاح وحدة نوفارتيس الجديدة للأبحاث والتطوير في موقع برانجين، بالقرب من مدينة نيون، يوم الجمعة 19 أكتوبر 2012. KEYSTONE

قدّمت شركة نوفارتيس السّويسريّة بيانات تجريبيّة جديدة حول زولجنسما، علاج جينيّ ضدّ مرض ضمور العضلات الشوكي. وأكّدت البيانات مرّة أخرى فعاليّة هذا العلاج بجرعة واحدة يتناولها المرضى والمريضات المصابين.ات، وفقًا لبيان صحفي صدر يوم الاثنين 4 مارس.

تنضاف نتائج دراسة سمارت (SMART)، أوّل تجربة سريريّة مفتوحة من الدرجة الثالثة لتقييم سلامة وفعالية زولجنسما إلى ما هو معروف عن استخدام هذا العلاج في حالة المرضى والمريضات الأكبر سنّاً (1.5 – 9.1 سنة) الذين واللواتي تمت معالجتهم.هن في تجارب سّريريّة سّابقة.

في جميع الحالات تقريبًا، تم الحفاظ على المعالم الحركيّة للمرضى والمريضات المعالجين.ات، بل وفي حالات أخرى شهد بعضها تحسنا بعد مرور قرابة السنة. كما قام العديد من المرضى والمريضات باستبدال العلاجات، بعد أن تمّ علاجهم.نّ سابقًا بعامل مختلف معدّل للمرض.

وسمارت هي أول دراسة سريرية مفتوحة لزولجنسما تشمل المرضى الذين تم علاجهم سابقًا. وأعلنت شركة نوفارتس أنها ستقدم البيانات في مؤتمر جمعية تصلب العضلات (MDA)، الذي يتواصل انعقاده في الولايات المتحدة حتى السادس من شهرمارس.