瑞士失明基因疗法取得积极进展

Gaetan Bally / Keystone

瑞士巴塞尔的眼科研究人员对失明治疗领域取得突破抱有希望，一项新型疗法初步展现出积极疗效。

帮助盲人重新看见东西。听起来如同童话的一幕，正在以某种方式成为现实。一种针对“视网膜色素变性”的新疗法，虽然目前仅在少数患者中进行了测试，却已展现出惊人的效果。

借助该疗法，失明患者至少能够辨认出某些物体的轮廓。相关研究成果已发表在知名科学期刊《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上。

巴塞尔分子与临床眼科研究所(Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel,IOB)研究人员斯蒂芬·富特克内希特(Stefan Futterknecht)是近期发表的这项研究的合著者之一。他相信，这项研究的成果将给患者带来切实的益处。

富特克内希特认为：“这为未来开发更精准、更有效的治法奠定了基础，”并将这项研究称为“恢复视力的里程碑”。

可识别物体的轮廓

五年前，针对这种基因疗法的首次研究在巴黎开展，当时只有一位受试患者。通过治疗后，患者首次获得了视觉感知。

在针对这名未公开姓名的受试者进行的初步治疗取得积极成果后，巴塞尔分子与临床眼科研究所将研究推进到下一阶段。

富特克内希特表示：“共有十位患者参与了这项扩大规模的新研究，多数人视力有改善。其中，七人的光敏感度得到提升”。此外，八位患者中有四人甚至能看到小物体的轮廓，例如火柴盒。”

研究指出，如果患者能够识别门的位置，将给日常生活带来极大便利。不仅如此，使用配套眼镜进行更多训练的患者视觉表现也更好。

不过，此次里程碑式的突破远不是研究的尽头。富特克内希特认为：“我们距离让患者恢复阅读能力，且拥有常人的视力还任重道远。目前，研究工作主要着力从各方面完善疗法，包括优化能够使细胞对光产生反应的蛋白质。”

潜在应用前景

理想状态下，接受治疗的患者无需佩戴眼镜便可视物。富特克内希特表示：“我们的长远目标是尽可能恢复患者视觉能力。”

此次研究的所有受试者均患有视网膜色素变性，但致病原因各不相同。富特克内希特认为，这表明这种新型基因疗法有望惠及更多失明患者，而不仅局限于一小部分特定人群。

光遗传学疗法并不能解决所有类型视网膜色素变性的病因——在晚期病例中，原本对光敏感的视网膜细胞往往无法正常工作，而该疗法能够激发视网膜中的其他细胞对光产生反应。

视网膜色素变性

是一组具有遗传倾向的进行性视网膜营养不良疾病。它会导致感光细胞(主要是视杆细胞和后期的视锥细胞)逐渐退化和丧失。主要症状包括夜盲症(最早出现的症状)，在弱光环境、暗处或夜晚视物明显困难；周边视力丧失：随着病情进展，视野逐渐向心性缩小，形成“管状视野”(像通过望远镜看东西一样)；畏光与光幻觉：对强光敏感或在视野中看到闪光、光斑；中心视力受损：通常在疾病的中晚期才会影响到中心视力，极少导致完全失明。 信息来源：维基百科