Actelion: FDA eröffnet beschleunigtes Zulassungsverfahren für Miglustat/Zavesca

ALLSCHWIL (awp) – Die Actelion Ltd kann auf eine schnelle Zulassung für eine Indikationserweiterung beim Medikament Zavesca (Miglustat) hoffen. Dabei geht um die Behandlung von progressiven neurologischen Symptomen bei Erwachsenen und Kindern mit Niemann-Pick Typ C-Krankheit hoffen. Die amerikanische Gesundheitsbehörde FDA habe ein beschleunigtes Zulassungsverfahren eröffnet, teilte das Unternehmen am Donnerstag mit.
Actelion sei von der FDA darüber informiert worden, dass der Erweiterungsantrag bis zum 12. Januar 2010 vom Endocrine and Metabolic Drug Advisory Committee (EMDAC) geprüft werde.
Die FDA stützt sich bei der Beurteilung neuer Therapieansätze häufig auf die Empfehlungen von wissenschaftlichen Beiräten, beispielsweise wenn es sich um Krankheiten handelt, für die bisher noch keine Therapie zuglassen wurde.
In den USA ist Zavesca derzeit als orales Therapeutikum für die Behandlung erwachsener Patienten mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher-Krankheit zugelassen, bei denen eine Enzymersatztherapie nicht in Betracht kommt.
NPC ist ein sehr seltenes neurodegeneratives, genetisch bedingtes Leiden mit tödlichem Ausgang, das überwiegend Kinder und Jugendliche betrifft, jedoch in jedem Alter einsetzen kann.
ps/uh