La thérapie génique
L'ADN, porteur de l'information génétique, se situe dans le noyau de la cellule.
Certaines maladies sont justement provoquées par des gènes défectueux qui produisent, par exemple, des protéines imparfaites.
Un gène est un élément qui conditionne et transmet un caractère héréditaire particulier. Pour les maladies dues à des gènes défectueux, la thérapie consiste à introduire dans la cellule une séquence d’information génétique (ADN) susceptible de modifier l’expression du programme génétique.
On va donc «réparer» le gène défectueux. Par cette méthode, il est également possible d’induire artificiellement la fabrication d’une protéine donnée.
Sésame, ouvre-toi!
Une des difficultés de la thérapie génique consiste à transférer l’ADN au bon endroit. Il faut donc développer des méthodes permettant de traverser les membranes cellulaires.
Le problème est identique en biopharmacie: il faut traverser les barrières protectrices de la cellule afin d’amener le principe actif au bon endroit.
Par nature, des virus «désactivés» sont d’excellents moyens d’introduire du matériel génétique dans une cellule.
Une autre méthode consiste à «empaqueter» le gène dans un liposome – une petite vésicule creuse constituée de molécule de graisse. En fusionnant avec la membrane cellulaire, le liposome va libérer son contenu dans la cellule.
Mais l’intérêt de comprendre le fonctionnement des membranes cellulaires ne s’arrête pas là. Par exemple, la firme pharmaceutique Roche (Suisse) fait une demande d’homologation pour le Fuzeon. C’est le premier médicament à empêcher la pénétration du VIH dans la cellule hôte.
swissinfo/Yves Pillard
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