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Novartis, un farmaco miracoloso da 4 milioni di franchi

La terapia genica messa a punto da Novartis è destinata ai malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1, una patologia ereditaria che in genere uccide i piccoli pazienti entro i due anni di vita. sda-ats

(Keystone-ATS) Tredici anni di vita in media in più al prezzo di 4 milioni di franchi.

È quanto vale una terapia genica messa a punto da Novartis destinata ai malati di atrofia muscolare spinale di tipo 1, una patologia ereditaria che in genere uccide i piccoli pazienti entro i due anni di vita.

Ad essere colpiti da questa malattia rara sono una dozzina di bambini all’anno che non possono respirare o inghiottire senza ausilio estero. I bambini non sono in grado di mantenere dritta la testa, rotolare, gattonare, stare seduti senza supporto, non possono camminare. Tutti i loro muscoli sono estremamente deboli, con maggiore debolezza nelle gambe, nelle braccia e nel collo.

Stando alla “SonntagZeitung”, che riporta la notizia, il trattamento ha quasi del miracoloso: una sola infusione del preparato ha permesso ai bimbi sui quali è stata testata la terapia (15 “cavie”) di vivere oltre i due anni; alcuni di loro possono addirittura camminare. Novartis spiega che tale terapia, che si serve di un virus modificato per introdurre nel corpo un gene che ferma la degenerazione muscolare, allunga di molto la vita dei piccoli malati.

Tutto ciò ha però un prezzo: Novartis ha parlato di 4 milioni di franchi nel corso di una conferenza degli investitori tenutasi lunedì scorso, cifra teoricamente possibile secondo l’Ufficio federale della sanità pubblica raggiunto dal settimanale zurighese. In Svizzera non ci sono limiti superiori per i costi dei farmaci. Di certo la politica, confrontata con queste cifre vertiginose, sarà chiamata al non facile compito di determinare se il santo valga la candela.

Frattanto Novartis, che questa settimana presenterà ufficialmente la cura, ha chiesto l’omologazione negli Stati Uniti, nell’Ue e in Giappone, allo scopo di poter commercializzare il prodotto già nel 2019. Una richiesta alle autorità elvetiche dovrebbe seguire, ma la società renana non ha fornito al settimanale informazioni al riguardo.

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