La EMA respalda un nuevo tratamiento contra la distrofia muscular de Duchenn

La Haya, 25 abr (EFE).- La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha respaldado este viernes una licencia condicional para el fármaco Duvyzat (givinostat), un nuevo tratamiento oral destinado a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a partir de los seis años que aún conservan la capacidad de caminar.

La DMD es una enfermedad genética rara, grave y progresiva, provocada por la ausencia de distrofina, una proteína esencial que protege las fibras musculares durante el movimiento, y cuya falta causa un deterioro muscular constante que puede afectar funciones vitales como la respiración o el latido del corazón, y suele ser mortal.

La enfermedad se ve agravada por niveles elevados de proteínas conocidas como histonas desacetilasas (HDAC) y sobre las que precisamente actúa Duvyzat, frenando su actividad mediante su principio activo, el givinostat. Este compuesto busca reducir la inflamación y la formación de cicatrices en los músculos afectados.

La recomendación de la EMA se basa en los resultados de un estudio clínico en el que participaron 120 niños con DMD, de los que 79 recibieron givinostat y 41 un placebo.

El criterio principal fue medir el tiempo necesario para subir cuatro escalones, una prueba común para evaluar la función motora, y a los 18 meses, los pacientes tratados con Duvyzat mostraron una progresión más lenta de la enfermedad: su tiempo aumentó sólo 1,25 segundos frente a los 3,03 segundos registrados en el grupo placebo.

Aunque otros indicadores secundarios no mostraron diferencias estadísticamente significativas, sí reflejaron resultados más favorables en el grupo tratado.

Hasta la fecha, no existe cura para esta enfermedad y el tratamiento habitual incluye el uso de corticosteroides, fisioterapia para prevenir contracturas, y control de la función cardiopulmonar.

Este nuevo fármaco se administra por vía oral y debe utilizarse en combinación con corticosteroides. Los efectos secundarios detectados más frecuentes fueron diarrea, dolor abdominal, trombocitopenia, vómitos, niveles elevados de triglicéridos y fiebre.

Dado que aún no se dispone de todos los datos a largo plazo de Duvyzat, la EMA solo respalda una licencia condicional, un procedimiento que permite el acceso temprano a medicamentos prometedores cuando existe una necesidad médica no cubierta.

Como condición, el laboratorio responsable deberá realizar estudios adicionales para confirmar la eficacia y seguridad del tratamiento, incluyendo ensayos controlados y un seguimiento basado en un registro de pacientes.

El respaldo de la EMA es el paso previo a la autorización de la Comisión Europea, que es quien tiene la última palabra sobre la emisión de una licencia europea de comercialización. A partir de ahí, serán los Estados miembros quienes definirán el precio y las condiciones de reembolso, en función del papel que Duvyzat desempeñe en sus sistemas de salud. EFE

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