IA promete acelerar testes de novos medicamentos

O departamento de Medicina Digital da Universidade de Berna, entre outras universidades, vem utilizando cada vez mais a inteligência artificial para analisar amostras de tecido de pacientes. Keystone / Gaetan Bally

A inteligência artificial (IA) começa a mudar uma das etapas mais caras e demoradas da indústria farmacêutica: os ensaios clínicos. E como? Com ferramentas capazes de recrutar pacientes, desenhar estudos e até criar "gêmeos digitais" para simular respostas a medicamentos.

Pergunte a uma empresa farmacêutica sobre a abordagem atual dos ensaios clínicos e provavelmente ouvirá uma litania de queixas sobre um sistema falho e disfuncional. Em média, para se desenvolver um novo medicamento são necessários pelo menosLink externo dez anos e custos entre um a dois bilhões de dólares (790 milhões a 1,6 bilhões de francos). Cerca de 60 a 70% desse tempo é gasto nas três fases de testes em humanos. Quanto mais longo for um ensaio clínico, mais tempo levará para que o medicamento chegue aos pacientes.

Para piorar a situação, as empresas frequentemente desperdiçam tempo e dinheiro em testes de medicamentos que, em última análise, não são aprovados pelos órgãos reguladores. De cada 100 medicamentos que iniciam testes em humanos, cerca de 90 não recebem o sinal verde porque os testes não comprovam que os medicamentos são seguros ou eficazes.

“A indústria simplesmente aceitou que o risco e o fracasso fazem parte do desenvolvimento de medicamentos porque não havia outra opção”, disse Kevin Buyens, cofundador e diretor comercial da empresa de biotecnologia de IA TwinEdge Bioscience, no oeste da Suíça. “Mas isso está mudando. As tecnologias digitais podem ajudar a preencher essa lacuna.”

A inteligência artificial, especialmente os sistemas de aprendizado de máquina, já ajudou cientistas a identificar candidatos a medicamentos promissores, analisando grandes volumes de dados químicos e biológicos muito mais rapidamente do que os humanos.

A situação é diferente nos ensaios clínicos. Órgãos reguladores, como a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e a Swissmedic da Suíça, utilizam informações coletadas nesses ensaios para decidir se um medicamento é seguro e eficaz o suficiente para ser administrado a pacientes. Esses órgãos reguladores têm se mostrado cautelosos com quaisquer atalhos que possam comprometer a segurança dos pacientes.

Mas, nos últimos anos, as tecnologias de IA melhoraram drasticamente, juntamente com um melhor acesso aos chamados dados do mundo real, como registros eletrônicos de saúde. Isso aumentou a confiança na capacidade da IA de acelerar os ensaios clínicos e melhorar sua taxa de sucesso.

Em abril, a FDA, a maior agência reguladora de medicamentos do mundo, anunciou planos para um programa pilotoLink externo com o objetivo de avaliar como as tecnologias que incorporam IA podem melhorar a eficiência, a velocidade e a qualidade da tomada de decisões em ensaios clínicos de fase inicial.

Embora de escopo limitado, a iniciativa é um dos sinais mais claros até agora de que os órgãos reguladores estão se tornando mais receptivos ao uso de IA em ensaios clínicos para superar o que a FDA descreve como um “gargalo crítico” no desenvolvimento de medicamentos. Isso ocorre também em um momento em que a China está se consolidando como uma força importante em ensaios clínicos de fase inicial, devido à sua capacidade de realizá-los de forma mais rápida e econômica.

Por que os testes demoram tanto?

Tradicionalmente, os ensaios clínicos têm sido um processo longo e demorado por uma série de razões. Um dos principais fatores é simplesmente a grande quantidade de documentação, grande parte da qual é feita manualmente. A situação piorou à medida que os ensaios se tornaram mais globais, os medicamentos mais complexos e as autoridades exigem mais informaçõesLink externo para avaliar os riscos e benefícios de uma terapia.

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De acordoLink externo com o ex-comissário da FDA, Marty Makary, quase metade do tempo decorrido entre um ensaio clínico de Fase 1 e um pedido de aprovação à FDA é “tempo morto”, ou seja, ele é consumido por burocracia e transferência de dados. Encontrar pacientes e locais elegíveis também é um problema, e estudos mostramLink externo que 80% dos ensaios clínicos sofrem atrasos significativos devido a dificuldades no recrutamento de pacientes.

Os cientistas também têm dificuldade em prever como os pacientes responderão a um medicamento. Muitos ensaios clínicos recrutam pacientes que acabam não se beneficiando de um novo medicamento, o que leva a taxas de insucesso mais altas e milhões de dólares desperdiçados em testes mal sucedidos.

Um exemplo marcante é a doença de Alzheimer. Um estudoLink externo revelou que, entre 1995 e 2021, cerca de US$ 42,5 bilhões em recursos privados foram gastos em mais de mil ensaios clínicos para medicamentos candidatos a tratamento de Alzheimer, sendo que 57% desse montante foi investido em ensaios de Fase 3. Aproximadamente 184 mil participantes estiveram envolvidos nos ensaios clínicos dos 235 medicamentos candidatos, dos quais 95% não foram aprovados.

IA vem para o resgate?

Na última década, um número crescente de empresas e startups têm tentado descobrir como a IA pode solucionar alguns desses problemas. Uma área fundamental que tem apresentado ampla aceitação é o uso da IA para escrever protocolos, que são os planos de estudo detalhados que os pesquisadores usam para planejar e executar ensaios clínicos. A elaboração de um protocolo geralmente leva de 6 a 12 meses.

A startup suíça Risklick criouLink externo o Protocol AI, um software que utiliza inteligência artificial generativa para desenvolver múltiplos cenários para o planejamento de um estudo. A ferramenta foi testada pela empresa de biotecnologia suíça Debiopharm, que agora a está integrando em toda a empresa. A Risklick afirma que a ferramenta pode reduzir o tempo e o custo envolvidos no desenvolvimento de protocolos de ensaios clínicos em até 35%.

A inteligência artificial também está começando a ser usada para melhorar o recrutamento de pacientes. A startup americana Paradigm Health desenvolveu uma plataforma baseada em IA para ajudar empresas farmacêuticas a identificar participantes elegíveis para ensaios clínicos. Ela utiliza registros eletrônicos de saúde de uma vasta rede de clínicas de tratamento de câncer.

Outras plataformas com inteligência artificial, como a Ancora.aiLink externo, com sede na Suíça, e a TrialGPT, desenvolvida pelos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA, estão permitindo que pacientes encontrem ensaios clínicos para sua condição específica e cidade. EstudosLink externo demonstraram que a TrialGPT encontra ensaios clínicos para pacientes com uma precisão quase igual à de especialistas humanos, necessitando 40% a menos de tempo. Desde 2022, mais de 23 mil pessoas de 101 países usaram a Ancora para buscar ensaios clínicos de câncer.

A Owkin, empresa de IA voltada para a biologia com escritórios em Genebra, desenvolveu modelos de aprendizado profundo que estão sendo usados para prever resultados em pacientes e também para identificar os fatores que influenciam esses resultados. A empresa firmou parcerias com diversas grandes farmacêuticas para personalizar esses modelos de IA para auxiliar na tomada de decisões em ensaios clínicos.

A gigante farmacêutica suíça Novartis, que realiza estudos envolvendo milhares de pessoas, construiu o que chama de Sistema de Decisão Inteligente, uma espécie de gêmeo computacional de todo o processo de ensaio clínico. O sistema pode simular partes de um ensaio clínico para comparar os resultados prováveis em diferentes locais e solucionar problemas potenciais, como a desistência de um centro de pesquisa.

“Cada dia que se ganha em um ensaio clínico é um dia a menos que o paciente precisa esperar pelo medicamento, então o objetivo é acelerar os ensaios o máximo possível”, disse Robert McGregor, que lidera o Sistema de Decisão Inteligente da empresa, à Swissinfo. “Se eu mudar uma premissa no meu projeto de estudo, isso pode alterar completamente o cronograma.”

As empresas farmacêuticas têm sido mais cautelosas quanto ao uso da IA em aplicações que possam influenciar diretamente as decisões regulatórias. Isso inclui modelos computacionais que simulam como grupos virtuais de pacientes podem responder a um medicamento, o que poderia ajudar a prever os resultados dos ensaios clínicos antes do início dos testes em humanos, ou até mesmo reduzir o número de pacientes necessários em alguns ensaios.

Em um nível ainda mais personalizado, a IA pode criar gêmeos digitais, ou seja, réplicas virtuais e dinâmicas de seres humanos usando um modelo matemático e uma combinação de dados genômicos, clínicos e de imagem de pacientes reais. Os pesquisadores esperam que esses modelos possam prever como pacientes individuais respondem a um medicamento ou até mesmo simular o que acontece se receberem um placebo.

Algumas empresas começaram a desenvolver essas tecnologias para fins de pesquisa.

A TwinEdge Bioscience, fundada em 2025, está desenvolvendo gêmeos digitais de tumores individuais de pacientes com base em dados moleculares de pacientes com câncer. A empresa está firmando parcerias com empresas farmacêuticas para testar hipóteses sobre alvos de medicamentos e pacientes realmente elegíveis para tratamento.

A SOPHiA GENETICS, fundada como uma startup na Escola Politécnica Federal de Lausanne (EPFL) em 2011 e que abriu seu capital em 2021, lançou a tecnologia de gêmeos digitais em outubro passado. A plataforma utiliza dados clínicos, biológicos, de imagem e genômicos exclusivos de cada paciente, coletados em centenas de hospitais, para simular respostas ao tratamento.

“Como setor, precisamos adotar dados do mundo real”, disse Jurgi Camblong, fundador da empresa. “Com isso, podemos aprender como prescrever ou combinar medicamentos de forma mais eficaz, identificar subpopulações que se beneficiariam de um medicamento e, potencialmente, validar isso em um ensaio clínico.”

A empresa americana Unlearn firmou parceria com empresas farmacêuticas, incluindoLink externo a Roche, para gerar gêmeos digitais que modelam as respostas de pacientes reais a medicamentos candidatos para Alzheimer, com base em dados do mundo real. Os resultados sugerem que os gêmeos digitais podem reduzir o tamanho dos grupos de controle em cerca de 35%.

Obstáculos à adoção da IA

Apesar dos benefícios potenciais, a capacidade da IA de transformar os ensaios clínicos ainda enfrenta limitações. Uma delas é a lacuna no conhecimento científico sobre a biologia humana.

“Se você entende de biologia, pode conduzir ensaios clínicos melhores porque sabe qual população e doença está visando”, disse Thomas Clozel, fundador e CEO da Owkin. Mas, acrescentou, “ainda temos pouca ideia de por que os pacientes desenvolvem Alzheimer ou por que alguns tipos de câncer retornam”.

Os gargalos de dados também são um problema. Mais dados estão sendo gerados, mas nem sempre estão disponíveis para pesquisa clínica devido às leis de privacidade, e grande parte deles não está “pronta para IA”; em outras palavras, os dados não estão formatados de uma maneira que um modelo de IA possa usar.

Mesmo que os modelos de IA tenham um bom desempenho, os reguladores ainda precisam entender como eles chegam às suas conclusões. Isso é difícil quando muitos sistemas de IA operam como uma “caixa preta”, gerando informações de maneira opaca ou difícil de entender.

No entanto, os órgãos reguladores estão cada vez mais abertos a testar novas ideias, como refletido no anúncio da FDA em abril. A Agência Europeia de Medicamentos também sinalizouLink externo abertura para o uso de gêmeos digitais em ensaios clínicos de doenças raras. A Swissmedic também está ativamente envolvidaLink externo no desenvolvimento de princípios internacionais de IA para ensaios clínicos.

“Estou otimista de que nos próximos anos a forma como realizamos os ensaios clínicos mudará”, disse Buyens. “Quando virmos estudos de validação reais dessas tecnologias, será impossível para os órgãos reguladores ignorá-las.”

Edição: Nerys Avery/vm/gw

Adaptação: DvSperling