KI könnte die Entwicklung neuer Medikamente beschleunigen

Zum Beispiel in diesem Feld: Hochschulen setzen zunehmend KI zur Analyse von Gewebeproben von Patienten ein. Keystone / Gaetan Bally

Künstliche Intelligenz wird bereits bei der Suche nach neuen Medikamenten eingesetzt. Nun suchen Pharmaunternehmen nach Wegen, mithilfe von KI den langwierigen und kostspieligen Prozess klinischer Studien zu optimieren.

Erkundigt man sich bei Pharmaunternehmen nach dem aktuellen Vorgehen bei klinischen Studien, wird man wahrscheinlich eine Flut von Beschwerden über ein kaputtes und dysfunktionales System zu hören bekommen. Die Entwicklung eines neuen Medikaments dauert im Schnitt mindestens ein Jahrzehnt und kostet etwaExterner Link 1 bis 2 Milliarden US-Dollar (790 Millionen bis 1,6 Milliarden Franken). Etwa 60% bis 70% der Zeit entfallen auf die drei Phasen der klinischen Studien am Menschen. Je länger eine solche dauert, desto mehr Zeit vergeht, bis ein neues Medikament die Patient:innen erreicht.

Damit nicht genug. Trotz viel Zeit und Geld, die Unternehmen in die Studien investieren, gibt es keine Garantie, dass die Arzneimittel von den Zulassungsbehörden genehmigt werden. 90% der Medikamente, die die klinische Testphase erreichen, erhalten keine Zulassung, weil die Tests nicht nachweisen können, dass sie sicher und wirksam sind.

«Die Branche hat bisher akzeptiert, dass Risiko und Misserfolg Teil der Arzneimittelentwicklung sind. Es gab keine andere Option», sagt Kevin Buyens, Mitbegründer und operativer Chef des KI-Biotech-Unternehmens TwinEdge Bioscience, das seinen Sitz in der Nähe von Lausanne hat. Doch laut Buyens ändert sich das gerade: «Digitale Technologien können helfen, diese Lücke zu schliessen.»

Bereits heute setzen Wissenschaftler:innen KI ein, um vielversprechende Wirkstoffe zu identifizieren. Denn maschinelle Lernsysteme können riesige Mengen chemischer und biologischer Daten schneller durchforsten als Menschen.

Bei klinischen Studien sieht die Lage anders aus. Die Erkenntnisse, die sie generieren, sind die Grundlage für Aufsichtsbehörden wie die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und Swissmedic, um zu entscheiden, ob ein Medikament sicher und wirksam genug ist für die Verabreichung an Patient:innen. Bisher standen die Aufsichtsbehörden Abkürzungen im Studienprozess skeptisch gegenüber: Dadurch, so die Befürchtung, könnte die Patientensicherheit gefährdet werden.

In den letzten Jahren haben sich KI-Technologien jedoch enorm weiterentwickelt. Auch der Zugang zu sogenannten Real-World-Daten wie beispielsweise elektronischen Gesundheitsakten hat sich verbessert. Das stimmt zuversichtlich, dass KI tatsächlich in der Lage sein könnte, Studien zu beschleunigen und deren Erfolgsquote zu verbessern.

Im April kündigte die FDA, die weltweit grösste Arzneimittelaufsichtsbehörde, Pläne für ein PilotprojektExterner Link in dem Bereich an. Sie möchte untersuchen, wie KI-gestützte Technologien die Effizienz, Geschwindigkeit und Qualität der Entscheidungsfindung in den Frühphasen klinischer Studien verbessern können.

Zwar ist der Umfang der Initiative begrenzt. Dennoch ist sie eines der bislang deutlichsten Anzeichen dafür, dass die Aufsichtsbehörden dem Einsatz von KI in klinischen Studien gegenüber offener werden, wenn es darum geht, den sogenannten «kritischen Engpass» in der Arzneimittelentwicklung zu beseitigen. Dass dies ausgerechnet jetzt geschieht, ist vermutlich kein Zufall: China hat sich aufgrund seiner Fähigkeit, klinische Studien in der Frühphase schneller und kostengünstiger durchzuführen, zu einer wichtigen Kraft in diesem Bereich entwickelt.

Warum klinische Studien so lange dauern

Klinische Studien sind seit jeher ein langwieriger Prozess. Die Gründe sind zahlreich: Zum einen ist da der enorme Papieraufwand, der zum Grossteil manuell bewältigt wird. Hinzu kommt, dass Studien immer globaler und Medikamente komplexer werden. Und nicht zuletzt verlangen die BehördenExterner Link immer mehr Informationen, um die Risiken und den Nutzen einer Therapie zu bewerten.

Seit einigen Jahren arbeiten daher immer mehr Unternehmen und Start-ups daran, mithilfe von KI solche Probleme zu lösen. Ein Bereich, in dem der Einsatz von KI bereits weit verbreitet ist, ist die Erstellung von Protokollen: jene detaillierten Studienpläne, die Forscher:innen verwenden, um klinische Studien zu konzipieren und durchzuführen. Die Erstellung eines solchen Protokolls dauert – ohne KI – in der Regel 6 bis 12 Monate.

Um den Prozess zu beschleunigen, hat das Schweizer Start-up RisklickExterner Link «Protocol AI» entwickelt: eine Software, die generative KI nutzt, um mehrere Szenarien für ein Studiendesign zu entwerfen. Das Schweizer Biotech-Unternehmen Debiopharm hat das Tool getestet ­– und will es nun unternehmensweit einführen. Laut Risklick kann das Tool den Zeit- und Kostenaufwand für die Entwicklung von Protokollen um bis zu 35% reduzieren.

KI wird auch zunehmend eingesetzt, um die Rekrutierung von Patient:innen zu verbessern. Das US-Start-up Paradigm Health hat eine KI-gestützte Plattform entwickelt, die Pharmaunternehmen dabei hilft, geeignete Studienteilnehmer:innen zu identifizieren. Sie stützt sich auf elektronische Gesundheitsakten aus einem riesigen Netzwerk von Krebskliniken.

Andere KI-basierte Plattformen wie das in der Schweiz ansässige Unternehmen Ancora.aiExterner Link und TrialGPT, das von den US-amerikanischen National Institutes of Health (NIH) entwickelt wurde, ermöglichen es Patient:innen, Studien für ihre spezifische Erkrankung in der Nähe ihres Wohnorts zu finden. Dabei ist TrialGPT laut UntersuchungenExterner Link fast so exakt beim Abgleichen von Patient:innen wie menschliche Expert:innen – und das in 40% weniger Zeit. Seit 2022 haben über 23’000 Menschen aus 101 Ländern Ancora genutzt, um nach Krebsstudien zu suchen.

Das Biologie-KI-Unternehmen Owkin wiederum, das auch Genf eine Niederlassung betreibt, hat Deep-Learning-Modelle entwickelt, die zum einen Patientenergebnisse vorhersagen und zum anderen Faktoren identifizieren, die diese Ergebnisse beeinflussen. Es hat nun Partnerschaften mit mehreren grossen Pharmaunternehmen geschlossen, um diese KI-Modelle bei klinischen Studien einzubringen.

Der Schweizer Pharmariese Novartis, der Studien mit Tausenden von Menschen durchführt, hat ein sogenanntes «Intelligent Decision System» entwickelt, das wie ein computergestützter Zwilling des gesamten klinischen Studienprozesses funktioniert. Das System kann Teile einer klinischen Studie simulieren, um wahrscheinliche Ergebnisse an verschiedenen Standorten zu vergleichen und potenzielle Probleme zu beheben, etwa wenn ein Standort aus einer Studie herausfällt.

«Jeder Tag, den man in einer klinischen Studie gewinnt, ist ein Tag weniger, den der Patient auf ein Medikament warten muss. Deshalb möchte man sie so weit wie möglich beschleunigen», sagt Robert McGregor, der das Intelligent Decision System des Unternehmens leitet, gegenüber Swissinfo. «Wenn ich eine Annahme in meinem Studiendesign ändere, kann das den Zeitplan komplett verändern.»

Zurückhaltender sind Pharmaunternehmen jedoch bei der Nutzung von KI in Bereichen, die regulatorische Entscheidungen direkt beeinflussen könnten. Dazu gehören Rechenmodelle, die simulieren, wie virtuelle Patient:innengruppen auf ein Medikament reagieren könnten. Solche Modelle könnten helfen, Studienergebnisse vor den Tests am Menschen vorherzusagen oder in manchen Studien sogar die Anzahl der benötigten Patient:innen zu reduzieren.

Auf einer noch personalisierteren Ebene kann KI digitale Zwillinge erstellen: Dabei werden mithilfe von mathematischen Modellen und einer Kombination aus genomischen, klinischen und bildgebenden Daten dynamische Nachbildungen von echten Patient:innen erstellt. Diese Modelle, so hoffen Forscher:innen, könnten vorhersagen, wie einzelne Patient:innen auf ein Medikament reagieren, oder simulieren, was passiert, wenn sie stattdessen ein Placebo erhalten.

TwinEdge Bioscience, 2025 gegründet, entwickelt digitale Zwillinge von Tumoren basierend auf den molekularen Daten der Patient:innen. Das Unternehmen arbeitet mit Pharmaunternehmen zusammen, um Hypothesen über Wirkstoffziele und erreichbare Patient:innen zu testen, die in die Gestaltung klinischer Studien einfliessen.

SOPHiA GENETICS wurde 2011 als Start-up an der Eidgenössischen Technischen Hochschule Lausanne (EPFL) gegründet und ging 2021 an die Börse. Im vergangenen Oktober hat das Unternehmen eine Digital-Twin-Technologie auf den Markt gebracht. Die Plattform sammelt Daten von Patient:innen aus Hunderten von Krankenhäusern und nutzt die individuellen klinischen, biologischen, bildgebenden und genomischen Daten, um Behandlungsreaktionen zu simulieren. Derzeit wird das Tool für Forschungszwecke genutzt.

«Als Branche müssen wir Daten aus der Praxis nutzen», sagte Jurgi Camblong, der Gründer des Unternehmens. «So können wir herausfinden, wie man Medikamente besser verschreiben oder kombinieren kann, Untergruppen identifizieren, die von einem Medikament profitieren würden, und dies potenziell in einer klinischen Studie validieren.»

Das US-amerikanische Unternehmen Unlearn hat sich mit Pharmafirmen wie Roche in Basel zusammengetan, um digitale Zwillinge zu generieren, die die Reaktionen realer Patient:innen auf Alzheimer-Medikamentenkandidaten mithilfe von Daten aus der Praxis modellieren. Die Ergebnisse deuten darauf hin, dass digitale Zwillinge die Grösse der Kontrollgruppe um etwa 35% reduzieren können.

Hürden bei der Einführung von KI in klinischen Studien

Trotz der potenziellen Vorteile ist die Fähigkeit der KI, klinische Studien weiterzuentwickeln, nach wie vor eingeschränkt – unter anderem, weil es in der Wissenschaft noch immer grosse Lücken gibt im Verständnis der menschlichen Biologie.

«Je mehr man die Biologie versteht, desto besser kann man klinische Studien durchführen, weil man weiss, auf welche Bevölkerungsgruppe und welche Krankheit man abzielt», sagt Thomas Clozel, Gründer und CEO von Owkin. «Wir haben immer noch kaum eine Vorstellung davon, warum Patient:innen zum Beispiel an Alzheimer erkranken oder warum manche Krebsarten wiederkehren.»

Auch Datenengpässe sind ein Problem. Es werden zwar immer mehr Daten generiert, doch aufgrund von Datenschutzgesetzen stehen diese der klinischen Forschung nur eingeschränkt zur Verfügung. Zudem ist ein Grossteil davon nicht «KI-fähig» – also nicht in einem Format, das ein KI-Modell nutzen kann.

Selbst wenn KI-Modelle gute Ergebnisse liefern, müssen die Aufsichtsbehörden verstehen, wie sie zu ihren Schlussfolgerungen gelangen. Das ist schwierig, da viele KI-Systeme wie eine «Black Box» funktionieren und Informationen auf eine Weise generieren, die undurchsichtig oder schwer verständlich ist.

Dennoch deutet die Ankündigung der FDA vom April darauf hin, dass die Behörden zunehmend bereit sind, neue Ideen auszuprobieren. Auch die Europäische Arzneimittelagentur hat signalisiertExterner Link, offen für den Einsatz digitaler Zwillinge bei Studien zu seltenen Krankheiten zu sein. Swissmedic engagiert sichExterner Link laut einem Sprecher der Schweizer Aufsichtsbehörde aktiv an der Entwicklung internationaler KI-Grundsätze für klinische Studien.

«Ich denke, dass sich die Art und Weise, wie wir klinische Studien durchführen, in den nächsten Jahren ändern wird», sagte Buyens. «Wenn wir echte Validierungsstudien zu diesen Technologien sehen, wird es für die Aufsichtsbehörden unmöglich sein, sie zu ignorieren.»

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Editiert von Nerys Avery/vm/gw. Übertragung aus dem Englischen: Meret Michel