El reto de la IA en el sector farmacéutico: hacer frente a los costosos y arriesgados ensayos clínicos
La inteligencia artificial (IA) ha transformado la búsqueda de nuevos medicamentos. Las empresas farmacéuticas ahora apuestan por poder solucionar el lento y costoso proceso de probar los medicamentos en seres humanos.
Si preguntamos a una empresa farmacéutica por el enfoque actual de los ensayos clínicos, es muy probable escuchar quejas acerca de un sistema defectuoso y disfuncional. Para poder desarrollar un nuevo medicamento de media hacen faltaEnlace externo, como mínimo, una década y entre 1.000 y 2.000 millones de dólares (entre 790 y 1.600 millones de francos). El 60-70 % del tiempo se dedica a las tres fases de los ensayos en seres humanos. Cuanto más tiempo lleva un ensayo clínico, más tarda el medicamento en llegar a quienes lo necesitan.
Además, para hacer las cosas más difíciles todavía, las empresas suelen malgastar tiempo y dinero en ensayos de medicamentos que las autoridades reguladoras al final no aprueban. Casi 90 de cada 100 medicamentos que inician ensayos en personas no reciben luz verde porque las pruebas no logran demostrar que son seguros o eficaces.
«La industria simplemente ha aceptado que el riesgo y el fracaso forman parte del desarrollo de fármacos porque no ha habido otra opción», dice Kevin Buyens, cofundador y director comercial de la empresa de biotecnología e IA TwinEdge Bioscience, con sede en el oeste de Suiza. «Pero esto está cambiando. Las tecnologías digitales pueden ayudar a cubrir esa brecha», apunta.
Mediante el análisis de volúmenes enormes de datos químicos y biológicos a una velocidad mucho mayor que la de los seres humanos, la IA —y en especial los sistemas de aprendizaje automático— ya ha ayudado a identificar posibles candidatos a fármacos.
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La situación en los ensayos clínicos es diferente. Organismos reguladores como la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA, por sus siglas en inglés) y Swissmedic utilizan la información recopilada en los ensayos para decidir si un medicamento es lo suficientemente seguro o eficaz como para administrarlo a pacientes. Estos organismos se han mostrado recelosos ante cualquier atajo que pudiera poner en peligro la seguridad de las personas.
Las tecnologías de IA, sin embargo, han mejorado drásticamente en los últimos años, y también ha aumentado el acceso a los datos del mundo real, como los historiales médicos electrónicos. Y esto ha incrementado la confianza en la capacidad de la IA para acelerar los ensayos y mejorar su tasa de éxito.
En abril la FDA, el organismo regulador de medicamentos más grande del mundo, anunció planes para un programa pilotoEnlace externo destinado a evaluar cómo las tecnologías basadas en la IA pueden mejorar la eficiencia, la rapidez y la calidad para tomar decisiones en los ensayos clínicos de fase temprana.
La iniciativa —aunque de alcance limitado— es una de las señales más claras hasta la fecha de que los organismos reguladores se están mostrando más abiertos a utilizar la IA en los ensayos clínicos para desbloquear lo que la FDA describe como un «cuello de botella crítico» en el desarrollo de fármacos. Esta decisión llega en un momento en que China —por su capacidad para llevar a cabo ensayos de forma más rápida y económica— está emergiendo como una fuerza importante en los ensayos clínicos en fase inicial.
Por qué llevan tanto tiempo los ensayos
Tradicionalmente, los ensayos clínicos han sido un proceso largo y tedioso. Una de las principales razones es, sencillamente, la cantidad de papeleo; gran parte del cual se hace de forma manual. Una situación que se ha agravado a medida que los ensayos se han vuelto más globales, los medicamentos son más complejos y las autoridades exigenEnlace externo más información para evaluar los riesgos y beneficios de un tratamiento.
Casi la mitad del tiempo entre un ensayo de fase 1 y solicitar a la FDA que lo apruebe es «tiempo perdido» dedicado al papeleo y a la transferencia de datos, segúnEnlace externo el excomisionado de la FDA Marty Makary. Encontrar pacientes y centros adecuados también es un problema. Los estudios revelanEnlace externo que el 80 % de los ensayos sufren retrasos significativos por las dificultades para reclutar pacientes.
Quienes se dedican a investigar también tienen dificultades para predecir cómo van a responder las personas ante un fármaco. Muchos ensayos reclutan a pacientes que al final no se benefician del nuevo fármaco, lo que conduce a mayores tasas de fracaso y a gastar millones de dólares en pruebas infructuosas.
Un claro ejemplo de esto es la enfermedad de Alzheimer. Entre 1995 y 2021, se gastaron unos 42.500 millones de dólares de fondos privados en más de mil ensayos clínicos de fármacos candidatos para el alzhéimer. Según un estudioEnlace externo, el 57 % de ese dinero se destinó a ensayos de fase 3. Unas 184.000 personas participaron en los ensayos de 235 fármacos candidatos, de los cuales el 95 % no se aprobaron.
¿La IA al rescate?
En la última década, son más las empresas y startups que han intentado averiguar cómo abordar algunos de estos problemas a través de la IA. El uso de la IA, por ejemplo, se ha generalizado en un área clave como es la redacción de protocolos, es decir, para realizar los planes de estudio detallados que los equipos de investigación utilizan para diseñar y llevar a cabo ensayos clínicos. Redactar uno de estos protocolos lleva de 6 a 12 meses.
La startup suiza RisklickEnlace externo ha creado Protocol AI, un software que utiliza IA generativa para desarrollar múltiples escenarios para diseñar un estudio. La empresa suiza de biotecnología Debiopharm ha probado la herramienta y ahora la está integrando en toda la empresa. Según Risklick, la herramienta puede reducir hasta en un 35 % el tiempo y los costes de desarrollar protocolos de ensayos clínicos.
También se está empezando a utilizar la IA para mejorar el reclutamiento de pacientes. La emergente estadounidense Paradigm Health ha desarrollado una plataforma basada en IA para ayudar a las empresas farmacéuticas a identificar a aquellas personas que son aptas para los ensayos. Se basa en historias clínicas electrónicas que proceden de una amplia red de clínicas oncológicas.
Otras plataformas basadas en IA, como la suiza Ancora.aiEnlace externo y TrialGPT, desarrollada por los Institutos Nacionales de Salud de EE. UU., permiten que las personas enfermas encuentren ensayos específicos para su enfermedad y su ciudad. Los estudiosEnlace externo han revelado que TrialGPT empareja a la gente con los ensayos con una precisión casi igual a la de las personas expertas, pero invierten un 40 % menos de tiempo. Desde 2022, más de 23.000 personas de 101 países han utilizado Ancora para buscar ensayos sobre el cáncer.
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La empresa de IA aplicada a la biología Owkin, con sede en Ginebra, ha creado modelos de aprendizaje profundo que se utilizan para predecir los resultados de los pacientes, pero también para identificar qué factores influyen en dichos resultados. Ha firmado ya acuerdos de colaboración con varias grandes empresas farmacéuticas para adaptar estos modelos de IA a las decisiones sobre ensayos clínicos.
El gigante farmacéutico suizo Novartis, que lleva a cabo estudios en los que participan miles de personas, ha creado lo que denomina Sistema de Decisión Inteligente, que es como un gemelo computacional de todo el proceso de los ensayos clínicos. El sistema puede simular partes de un ensayo clínico para comparar los posibles resultados en diferentes centros y resolver problemas potenciales, como que un centro se retire del ensayo, por ejemplo.
«Cada día que se gana en un ensayo clínico es un día menos que la persona enferma tiene que esperar para recibir un medicamento, por lo que se quiere acelerar los ensayos tanto como sea posible», explicó a Swissinfo Robert McGregor, responsable del Sistema de Decisión Inteligente de Novartis. «Si cambio una hipótesis en el diseño de mi estudio, puedo alterar el calendario por completo», señala.
Las empresas farmacéuticas se han mostrado más cautelosas a la hora de utilizar la IA de modo que pueda influir directamente en las decisiones reguladoras. Esto incluye modelos computacionales que simulan cómo grupos virtuales de pacientes podrían responder a un fármaco, lo que podría ayudar a predecir los resultados de los ensayos antes de que las pruebas comiencen en seres humanos, o incluso reducir el número de pacientes que hacen falta en algunos ensayos.
A un nivel aún más personalizado, la IA puede crear gemelos digitales: réplicas virtuales y dinámicas de seres humanos que utilizan un modelo matemático y una combinación de datos genómicos, clínicos y de imágenes de pacientes reales. Los equipos investigadores esperan que estos modelos puedan predecir cómo responden a un fármaco los pacientes individuales o incluso simular qué ocurre si reciben un placebo en lugar del fármaco.
Algunas empresas han comenzado a desarrollarlos con fines de investigación.
A partir de datos moleculares de pacientes con cáncer, TwinEdge Bioscience, fundada en 2025, desarrolla gemelos digitales de los tumores de pacientes concretos. La empresa colabora con compañías farmacéuticas para poner a prueba hipótesis sobre dianas farmacológicas y pacientes a quienes realmente se puede tratar.
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El pasado mes de octubre SOPHiA GENETICS, una empresa emergente fundada en 2011 a partir de la Escuela Politécnica Federal de Lausana (EPFL) y que salió a bolsa en 2021, lanzó una tecnología de gemelos digitales. Para simular las respuestas al tratamiento, la plataforma utiliza los datos clínicos, biológicos, de imagen y genómicos únicos de cada paciente, recopilados en cientos de hospitales.
«Como industria, debemos aprovechar los datos del mundo real», afirmó Jurgi Camblong, fundador de la empresa. «Con esto, podemos aprender cómo prescribir o combinar mejor los fármacos, identificar subpoblaciones que se beneficiarían de un fármaco y, potencialmente, validarlo en un ensayo clínico».
La empresa estadounidense Unlearn se ha asociado con compañías farmacéuticas, entre ellas RocheEnlace externo, con sede en Basilea, para generar gemelos digitales que modelen las respuestas de pacientes reales a los fármacos candidatos contra el alzhéimer basándose en datos del mundo real. Los resultados sugieren que los gemelos digitales pueden reducir el tamaño de los grupos de control prácticamente en un 35 %.
Obstáculos para adoptar la IA en los ensayos
A pesar de los beneficios potenciales, la capacidad de la IA para transformar los ensayos clínicos sigue enfrentándose a limitaciones. Una de esas limitaciones son las lagunas en comprender la biología humana.
«Si entiendes la biología, puedes llevar a cabo mejores ensayos clínicos porque sabes a qué población y enfermedad te diriges», reconoce Thomas Clozel, fundador y director ejecutivo de Owkin. Aunque añade: «Todavía tenemos poca idea de por qué la gente desarrolla el alzhéimer o por qué reaparecen algunos cánceres».
Otro problema que hay que añadir son los obstáculos en los datos. Cada vez se generan más datos, pero —debido a las leyes de protección de datos— no necesariamente están disponibles para la investigación clínica, y gran parte de los datos no están «preparados para la IA», es decir, no tienen el formato adecuado para que un modelo de IA pueda utilizarlos.
Incluso si los modelos de IA funcionan bien, los organismos reguladores siguen necesitando comprender cómo llegan a sus conclusiones. Algo que resulta difícil cuando muchos sistemas de IA funcionan como una «caja negra», generando información de manera opaca o difícil de entender.
Las autoridades reguladoras, no obstante, se muestran cada vez más abiertas a probar nuevas ideas, tal y como refleja el anuncio que la FDA hizo en abril. La Agencia Europea de Medicamentos también ha manifestado estar dispuesta Enlace externoa utilizar gemelos digitales en ensayos sobre enfermedades raras. Swissmedic, por su parte, participa activamenteEnlace externo en desarrollar principios internacionales sobre IA para ensayos clínicos.
«Soy optimista y creo que la forma en que realizamos los ensayos clínicos cambiará en los próximos años. Cuando veamos estudios que realmente validen estas tecnologías, será imposible que los reguladores las ignoren», afirma Buyens.
Editado por Nerys Avery. Adaptado del inglés por Lupe Calvo. Versión en español revisada por Carla Wolff.
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