Médicaments: pourquoi leur développement coûte de plus en plus cher?

Le coût moyen de développement d'un nouveau médicament, de la découverte à la mise sur le marché, a atteint 2,23 milliards de dollars en 2024 pour les 20 plus grandes entreprises biopharmaceutiques mondiales, soit une hausse de 65% par rapport à 2014. Dan Dunkley / Keystone

Développer un nouveau médicament coûte aujourd’hui bien davantage qu’il y a dix ans. Complexité croissante de la recherche, risques plus élevés, essais toujours plus exigeants: trois facteurs expliquent cette flambée. Mais l’opacité de l’industrie pharmaceutique soulève une question: quelle part des coûts est réellement supportée par les patientes et les patients?

Donald Trump a accusé à plusieurs reprises les gouvernements européens de «profiter» des dépenses américaines, arguant que les bénéfices générés par le marché américain contribuent à financer la recherche et l’innovation pharmaceutiques dont profite le reste du monde. Il a également fait valoir que l’Europe devrait payer davantage pour les médicaments innovants. Mais que disent les faits?

Swissinfo a analysé les chiffres afin de comprendre pourquoi le développement de nouveaux médicaments devient de plus en plus coûteux et d’où provient réellement l’innovation.

Le coût moyen du développement d’un nouveau médicament, de la découverte à la mise sur le marché, a atteint 2,2 milliards de dollars en 2024 pour les 20 plus grandes entreprises biopharmaceutiques mondiales, soit une hausse de 65% par rapport à 2014, ou d’environ 25% une fois l’inflation prise en compte.

Ce chiffre, publié dans le rapport annuel 2025 de DeloitteLien externe sur l’innovation biopharmaceutique, est calculé en divisant les dépenses totales de R&D de ces entreprises par le nombre de médicaments ayant abouti à une commercialisation, et il inclut le coût de chaque candidat ayant échoué. Douze de ces 20 entreprises ont enregistré une augmentation de leurs coûts, ce qui suggère que la pression s’exerce sur l’ensemble du secteur.

Mais qu’est-ce qui explique cette augmentation? Trois facteurs se détachent.

1. La complexité croissante des médicaments fait grimper les coûts de développement

Le développement de médicaments a toujours été difficile, mais la biologie des médicaments actuels rend la tâche encore plus ardue et fait grimper les coûts liés à la recherche, aux travaux de laboratoire et à la fabrication.

Pendant des décennies, les best-sellers de l’industrie étaient de simples composés chimiques pris sous forme de comprimés, des statines aux analgésiques.

«Aujourd’hui, les entreprises s’orientent de plus en plus vers des domaines plus complexes: les médicaments de spécialité, les thérapies géniques et les traitements hautement spécialisés destinés à de petites populations de patients», explique Amanda Cole, directrice de Office of Health Economics, une ONG basée au Royaume-Uni.

Parmi ceux-ci figurent les anticorps monoclonaux tels que le Keytruda, une immunothérapie utilisée dans le traitement du cancer. Autres exemples: les thérapies à base d’ARN, comme les vaccins à ARNm contre la Covid-19, ou les thérapies cellulaires et géniques.

«Ces traitements peuvent apporter une réelle valeur ajoutée aux patients, mais ils posent également des défis scientifiques et économiques complexes», commente Amanda Cole. Traditionnellement, les médicaments ciblaient des parties du corps que les scientifiques comprenaient bien, mais les médicaments d’aujourd’hui s’attaquent davantage à des mécanismes biologiques que les chercheurs sont encore en train d’élucider, comme les protéines mal repliées à l’origine de la maladie d’Alzheimer, ou les mutations génétiques spécifiques responsables d’un cancer rare. Cela implique des délais de recherche plus longs et des coûts de laboratoire plus élevés avant qu’un médicament ne soit prêt à être testé sur des patients.

Une grande partie des efforts de recherche se concentre désormais sur les produits biologiques, c’est-à-dire des médicaments fabriqués à partir de cellules ou d’organismes vivants plutôt que de substances chimiques, comme l’insuline et de nombreux traitements anticancéreux modernes. Ces molécules étant fragiles, une légère variation de température ou une contamination peut détruire un lot; les entreprises investissent donc massivement dans le contrôle qualité à chaque stade. Ces coûts de production plus élevés viennent alourdir le budget global de développement.

Dans son rapport Global Trends in R&D 2025Lien externe, IQVIA, une société spécialisée dans les données et la recherche dans le domaine de la santé, montre que la part des essais cliniques portant sur des comprimés à base de petites molécules n’a cessé de diminuer à chaque étape au cours de la dernière décennie, ces comprimés ayant été remplacés par des produits biologiques et d’autres thérapies complexes.

2. Des essais cliniques plus exigeants et plus coûteux

Ce ne sont pas seulement les médicaments qui ont changé: les essais eux-mêmes ont pris de l’ampleur, génèrent davantage de données et sont plus difficiles à mener à bien. Le Tufts Center for the Study of Drug Development, un centre de recherche américain qui suit l’industrie pharmaceutique depuis des décennies, estime que les essais de phase 3Lien externe coûtent près de 56’000 dollars par jour, rien qu’en frais de fonctionnement directs.

Les essais sont aujourd’hui d’une ampleur bien plus grande et impliquent un volume de données beaucoup plus important, car ils doivent satisfaire simultanément trois publics: les autorités de régulation, qui exigent des preuves plus détaillées de la sécurité et de l’efficacité; les assureurs et les systèmes de santé nationaux, qui veulent s’assurer que le médicament apporte une valeur justifiant son coût; les médecins ainsi que les patients et patientes qui, en fin de compte, le prescriront et l’utiliseront.

En 2025, un protocole typique de phase 3, soit le plan directeur de l’essai, comprenait en moyenne 19 critères d’évaluation, c’est-à-dire les mesures spécifiques choisies pour déterminer si le médicament est efficace. Cela représente une hausse de 30% par rapport à 2012, selon une étudeLien externe de Tufts.

Mais la plus forte augmentation concerne le volume de données désormais collectées lors de chaque essai. En 2012, un essai de phase III recueillait en moyenne 930’000 points de données: des mesures telles que les résultats d’analyses sanguines, les résultats d’examens d’imagerie, les symptômes rapportés par les patients et patientes ainsi que les signes vitaux. Mais en 2025, ce chiffre est passé à près de 6 millions, soit une multiplication par plus de six. Et chaque biopsie, IRM ou pays supplémentaire ajouté à l’essai nécessite davantage d’autorisations et implique un surcroît de travail en matière de logistique, de suivi et de gestion des données.

Mener des essais cliniques à plus grande échelle ne représente que la moitié du défi. Trouver les bons patients et patientes pour y prendre part s’est complexifié et cela contribue également à faire grimper les coûts.

À mesure que les médicaments sont devenus plus ciblés, le vivier de gens éligibles s’est réduit, mais chaque essai nécessite un nombre suffisant de sujets pour produire des résultats statistiquement fiables.

Ce phénomène est particulièrement visible dans le domaine du cancer et des maladies rares, deux domaines sur lesquels se concentre aujourd’hui une grande partie de la R&D. Selon IQVIALien externe, l’oncologie représente désormais plus de 40% de l’ensemble des essais cliniques, et 74% de ceux lancés en 2024 portaient sur l’évaluation de médicaments destinés au traitement de cancers rares. Un nouveau médicament pour soigner le cancer du poumon, par exemple, ne sera pas testé sur toutes les personnes souffrant de ce cancer, mais uniquement sur celles atteintes d’une mutation tumorale spécifique, se trouvant à un certain stade de la maladie et présentant un profil de biomarqueurs particulier.

Le recrutement des patients et patientes perd ainsi en efficacité. Une étudeLien externe a montré que plus de 80% des personnes proposées pour participer à des essais sur des maladies rares s’avèrent non éligibles, tandis que plus de la moitié de celles qui passent la sélection initiale ne parviennent toujours pas à être randomisées dans l’essai. Les entreprises doivent donc examiner un grand nombre de gens, souvent à l’aide de tests coûteux tels que des biopsies, le séquençage génétique et l’analyse des biomarqueurs, pour trouver suffisamment de sujets éligibles.

Lorsque le recrutement est insuffisant, les protocoles sont modifiés pour assouplir les critères d’éligibilité ou ajouter de nouveaux sites, ce qui entraîne de nouvelles soumissions coûteuses auprès des autorités réglementaires et des retards.

3. L’échec coûte cher, les chances de réussite chutent

Les taux de réussite dans le développement de médicaments sont en baisse, et chaque échec coûte extrêmement cher. Selon le rapport 2025 de Deloitte, les 20 plus grandes entreprises biopharmaceutiques ont dépensé environ 7,7 milliards de dollars rien qu’en 2024 pour des essais cliniques portant sur des médicaments qui ont été abandonnés.

D’après une analyseLien externe des données de 2014 à 2023 réalisée par Citeline/Biomedtracker, la probabilité qu’un médicament entrant en phase 1 parvienne finalement sur le marché est tombée à moins de 7%, un niveau historiquement bas, contre un peu plus de 10% selon l’estimation de Citeline de 2014, largement citée. Le principal goulot d’étranglement se situe au niveau de la phase 2, où seuls 28% des essais aboutissent. Même en phase 3, l’étape la plus longue et la plus coûteuse des essais, seuls 55% débouchent sur un résultat satisfaisant.

Cette dynamique explique en partie pourquoi le coût moyen global est si élevé: chaque médicament qui voit le jour doit supporter le coût des nombreux autres qui ont échoué en cours de route. En outre, les entreprises se concentrent de plus en plus sur des domaines où la biologie est encore mal comprise et où les maladies sont donc plus difficiles à traiter.

Le gantenerumab de Roche, développé pour le traitement de la maladie d’Alzheimer, illustre à quel point un échec peut coûter cher. Ce médicament a d’abord échoué lors d’un essai de phase 3 en 2014. Roche a ensuite relancé le programme, testé des doses plus élevées et lancé deux nouveaux essaisLien externe mondiaux de phase 3, recrutant près de 2000 personnes dans 30 pays. Fin 2022, les deux essais ont de nouveau échoué. Roche n’a jamais divulgué le coût total, mais la conduite de deux essais mondiaux de cette envergure pendant une période aussi longue a très certainement coûté plusieurs centaines de millions de dollars, une somme qui a dû être intégralement amortie.

La facture manquante

Même si la tendance générale est claire, le coût de développement d’un médicament donné reste difficile à vérifier, car les laboratoires pharmaceutiques divulguent rarement le montant qu’ils consacrent au développement d’un produit spécifique. La plupart des estimations du secteur sont des moyennes, établies à partir de modèles reposant sur des hypothèses très différentes quant à ce qui doit être pris en compte: les dépenses directes, les projets avortés ou le coût du capital immobilisé pendant des années dans la recherche.

Ce manque de transparence prend toute son importance lorsque la discussion passe du coût au prix. «Cela empêche les autorités de contrôle de vérifier si le prix d’un médicament spécifique se justifie par l’investissement qu’il a nécessité», estime Patrick Durisch, responsable des politiques de santé au sein de l’ONG suisse Public Eye.

Une plus grande transparence renforcerait la position des autorités lors des négociations tarifaires, précise Severin Studer, de l’assureur suisse Helsana, même si le système de tarification actuel de la Suisse n’utilise pas officiellement les coûts de R&D comme base pour les décisions de remboursement.

Les laboratoires pharmaceutiques ont des raisons valables de ne pas publier ces chiffres: confidentialité commerciale, risques juridiques et difficulté à répartir les coûts partagés au sein d’un portefeuille. Mais il en résulte qu’un débat aux conséquences publiques considérables, portant notamment sur la question de savoir si la hausse des coûts de développement justifie celle du prix des médicaments, se déroule sans les données spécifiques nécessaires pour le trancher.

Relu et vérifié par Nerys Avery/vm/ts, traduit de l’anglais par Lucie Donzé/dbu