un farmaco contro un tumore raro

Il Glivec (o Gleevec, nome negli USA) è un esempio di terapia estremamente mirata. Keystone

Cinque anni fa, Novartis, il gigante farmaceutico svizzero, lanciava Glivec, un farmaco rivoluzionario contro una rara forma di cancro, la leucemia mieloide cronica.

Nonostante il medicamento sia efficace nel fermare la diffusione delle cellule cancerogene di questa malattia cronica che colpisce il sangue, non ne cura la patologia.

Prima dell’avvento del Glivec, Novartis era un giocatore di secondo piano nel lucroso mercato dei trattamenti anti-cancro.

Nel 2005, il farmaco ha guadagnato 2.67 miliardi di franchi, con un incremento delle vendite pari ad un terzo. Se ci sono voluti appena 32 mesi fra la prima sperimentazione umana del farmaco e la sua entrata sul mercato, la precedente fase di sviluppo è durata oltre un decennio.

Il farmaco viene alla luce alla fine degli anni ottanta col nome di STI571 ed è messo a punto da Ciba Geigy, una delle due aziende che hanno poi dato vita a Novartis. Il composto serve a bloccare un enzima che provoca l’aumento dei globuli bianchi nei casi di leucemia mieloide cronica (LMC).

Grazie al lavoro di un ematologo ed oncologo americano, Brian Druker, l’azienda decide di testare il prodotto sui pazienti. Nel 1996 Druker pubblica una fondamentale ricerca sull’esperienza.

Design razionale

Glivec è stato uno dei primi farmaci oncologici ad utilizzare il cosiddetto “design farmacologico razionale”, basato sulla comprensione dei meccanismi di funzionamento delle cellule cancerogene.

Secondo Richard Frank, docente di economia sanitaria all’università di Harvard, molti altri farmaci dello stesso genere seguiranno il destino di Glivec. “Man mano che faremo progressi nella comprensione della genetica e della biologia molecolare,

i mercati si andranno restringendo. E allora il modello Glivec sarà molto importante”, spiega Frank.

Novartis, in effetti, ritiene che il sapere accumulato nello sviluppo di questo prodotto abbia aperto la porta a nuove scoperte. Una delle nuove sostanze su cui la multinazionale sta effettuando delle ricerche – l’AMN107 – è nata proprio per tentare di aggirare la resistenza al Glivec sviluppata da alcuni dei pazienti che l’hanno assunto.

Glivec ha dimostrato di essere in grado di prolungare la sopravvivenza dei pazienti e i suoi effetti collaterali sono meno pesanti di altri trattamenti più tradizionali.

Ciò nonostante, alla fine del trattamento con Glivec il 95% dei

pazienti è ancora portatore di cellule leucemiche residuali. In sostanza, il farmaco non rappresenta una cura contro la LMC, per la quale l’unica terapia efficace resta il trapianto di midollo osseo.

Ma il prodotto di Novartis, sostengono gli oncologi, offre ai pazienti, gran parte dei quali hanno più di cinquant’anni, più possibilità di vivere una vita piena, anche se ciò significa la perenne dipendenza da un medicinale.

Costo del trattamento

Un tasto dolente è tuttavia rappresentato dai costi della terapia. Negli Stati Uniti, un anno di trattamento con Glivec costa fino a 25’000 dollari. Alcune assicurazioni

malattia si rifiutano di rimborsare queste fatture, mentre i pazienti privi di copertura sanitaria vivono un tragico dilemma.

Dal suo ufficio nella scuola medica di Harvard, Frank dichiara che si può fare poco per abbassare il costo di farmaci come Glivec. “Guardando avanti, tuttavia, occorrerà comportarsi in modo più attento e creativo. Bisognerà che il processo di autorizzazione di vendita del prodotto possa contribuire a ridurre il costo di sviluppo e di accesso al mercato”.

Del prezzo di Glivec si è molto discusso anche in altri paesi, come la Corea del Sud. Nel 2002, mentre il governo trattava con Novartis, alcuni pazienti sono rimasti senza trattamento.

Secondo la multinazionale svizzera, fermo restando che i trattamenti contro il cancro sono costosi, nel caso di Glivec si sono presi seriamente in considerazione i bisogni dei pazienti che non hanno risorse finanziarie per pagare la cura.

Dall’inizio del 2002, il “Programma internazionale di assistenza ai pazienti di Glivec” ha fornito il trattamento gratuitamente a 13’600 pazienti di 79 paesi. Il programma, che viene gestito da una fondazione indipendente, è prevalentemente applicato ai paesi in via di sviluppo o alle nazioni che non dispongono di adeguate risorse per la salute.

swissinfo, Scott Capper (traduzione: Serena Tinari)

In breve

Il Glivec – commercializzato negli USA con il nome di Gleevec – interferisce con il processo di crescita di alcune cellule tumorali. Il farmaco attacca l’attività di enzimi che svolgono un ruolo importante in alcune cellule cancerogene.

Studi clinici hanno dimostrato che oltre il 90% dei pazienti hanno constatato il rientro nella normalità dei loro livelli di globuli bianchi nel sangue.

La Leucemia mieloide cronica (LMC) è una malattia che colpisce ogni anno una o due persone su 100.000.

Glivec è stato approvato nell’Unione Europea, negli Stati Uniti ed in altre nazioni per il trattamento di pazienti affetti da determinati tipi di cancro gastrointestinale che non possono essere asportati o che si sono già diffusi in altre parti dell’organismo.

Fatti e cifre

Nel 2005, Novartis ha realizzato un utile record pari a 7.8 miliardi di franchi, con una cifra d’affari di 41.7 miliardi.
IMS, società di ricerca specializzata nel mercato della salute, colloca Novartis al quarto posto nella classifica delle maggiori società farmaceutiche del pianeta e stima al 5.05% la quota del gigante di Basilea nel mercato globale.
Nel 1996, anno di nascita di Novartis, Daniel Vasella ne è divenuto direttore generale – ruolo che ricopre tuttora. Vasella dal 1999 ne è anche presidente del consiglio di amministrazione.